记者 张煜
我国目前罕见病患者约2000万人，每年新增患者超过20万人，他们的权益日益受到社会的关注。全国政协常委、上海市儿科医学研究所所长蔡威注意到，我国上市的大多数罕见病药品以进口为主。他建议继续完善罕见病药品进口流程，增加罕见病患者用药的可及性。
自2018年4月1日起，我国进口化学原料药及非首次进口制剂不再逐批强制检验，口岸检验量下降90%以上。“罕见病药物大部分属于生物制剂，仍然需逐批进行检验，影响罕见病药品通关效率，增加了罕见病药品生产企业负担。”蔡威举例，有些进口量很小的罕见病药物抽样比例达到42%，甚至超过50%，“企业负担很重”。
为了缓解目前制药企业进口罕见病药品的负担，促进产业的发展和患者用药的可及性，蔡威建议优化罕见病药品检验抽检程序和抽检量。比如，针对生物制品进口检验，明确对“罕见病药品”采用“一事一议”的方式予以支持；建立罕见病药品进口便利化试点，基于风险原则制定针对罕见病药品的专项进口检验办法，通过减少检验批次、用关键指标代替全检、平行检验、适当减少样品数量等方式持续优化进口流程等。
“在优化流程的基础上，各级药品监管部门需加强对进口药品的市场监督抽检，发现违法违规行为的，严格依法查处。”蔡威表示，此外，还可以建立罕见病药品抽检补贴政策，对抽检合格率高的企业给予一定的奖励，以此激发企业对产品的重视度，使药品总体质量水平上升。
蔡威还特别关注到罕见病患者对特殊医学用途配方食品（简称“特医食品”）的需求。蔡威建议，进一步放宽罕见病类特医食品注册审批制度，对成熟的进口产品实行先有条件注册许可进口和临床使用。同时，要求企业和临床医师在使用中实时收集数据上报，通过统计汇总观察相关产品的安全性和有效性，为正式通过注册发证提供科学数据。
蔡威认为，要解决罕见病特医食品短缺问题，还需要鼓励国内企业参与研发生产。“可以为国内自主研发企业建立专门绿色通道，实行单独‘排队’或优先审评，对前期工作扎实、可靠、科学的产品也可实施有条件批准、上市后临床效果跟踪评估及退出机制。同时，也可以对从事罕见病产品研发的企业予以一定的财政补贴。”
